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出生没多久就比爸妈还老 新药有望让他们活过15岁

如果你看过电影《孤儿怨》,那可能大概了解因为贺尔蒙紊乱导致身体长不大的故事。不过你有听过「早年衰老症候群」(Progeria syndrome,俗称早老症) 吗?这是种罕见的遗传疾病,患者的老化过程比一般人飞速,孩童过了幼年后症状会更明显,如发育受阻、头发稀疏、狭小的脸部与口鼻;患者身体通常小又虚弱,后期还会出现皱纹、动脉硬化及心血管疾病,就像老人一样。

美国食品药物监督管理局 (U.S. FDA Registration) 日前核准了一种让罹患早老病儿童活更久的药物。一般来说,早老症儿童很少活超过15岁。他们容易因心血管疾病、心脏病或中风而失去生命,这项于今年11月20日核准的药物Zokinyv,是目前唯一,也是首创能够改善早老症的药物。已有62名儿童经过药物测试,其中接受治疗的儿童前三年平均寿命增加了3个月,对照组则是81名未接受药物治疗的儿童;持续接受Zokinyv药物达11年的儿童,平均寿命则延长了2.5年。波士顿儿童医院 (Boston Children Hospital) 小儿科主治医师莫妮卡 (Monica Kleinman) 表示,这不算解药。我们只能减缓症状来延长寿命,但这种药无法让那些孩子们拥有正常的寿命。

根据估算,全世界有350到400名早老症患者。对这些儿童来说,基因组里的其中一项突变就完全改变了人生。这种突变会阻扰蛋白质层粘连蛋白A的生成,这是让细胞核稳固的关键。早老症患者拥有较高比例的缺陷蛋白早老素(Progerin),它与蛋白质层粘连蛋白A类似,但多一条构造,这些蛋白容易黏在细胞膜中,无法被新鲜蛋白汰换,导致细胞在患者年纪轻轻就老化,也使血管与结缔组织僵硬。

其实所有人体内都会生成早老素,年纪越老生成的早老素越多。不过早老症患者生成的早老素比例大幅增加,患者在幼年期看起来正常,接下来他就会开始掉发、遗失体脂肪,并出现关节硬化、心血管疾病及其他加速老化的伴随症状。
美国加州生技公司Eiger BioPharmaceuticals研发的口服药Zokinyv,可以阻扰部分早老素生成并降低囤积,但无法完全阻止,且有呕吐、腹泻与疲劳等副作用。经过几十年的研究,从没人想过能发展出减缓早老症药物,直到确认诱发早老症的基因组。目前机构正在研究Zokinyv和其他药物搭配治疗的功效,希望能进一步延长寿命;相关的基因治疗也一并进行中,望能修复导致病症的基因异变。


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